Faktor herfst 2020

Medische zaken 24 herfst 2020 | Faktor Door de OPTI-CLOT studiegroep OPTI-CLOT studies OPTI-CLOT is een Nederlands-Engelse onderzoeksgroep die als doel heeft om patiënten met hemofilie of Von Willebrandziekte een op maat gemaakte behandeling met factor concentraat te geven. Dit doen we met behulp van eerder verzamelde gegevens van patiënten waarmee populatie farmacokinetische (PK) modellen gemaakt zijn. Als we vervolgens voor iedere patiënt een individueel PK profiel opstellen met enkele factor bloedwaardes, kunnen we vrij exact voorspellen welke dosering en tijdstip van doseren nodig is om een bepaald stollingsfactor niveau te bereiken. Deze PK-gestuurde behandeling passen we toe bij zowel profylactische behandeling als bij bloedingen of rondom ingrepen. Naast de implementatie van PK-gestuurde behandeling, onderzoeken we ook hoe deze behandeling verbeterd kan worden, wat patiënt en arts ervan vinden en wat het effect op de kosten is. Tenslotte zijn we hard bezig om een web portal te bouwen, zodat PK-gestuurd doseren toegankelijker wordt. Hierover volgt de volgende keer meer! Hieronder een update van de studies: De OPTI-CLOT trial – PK-gestuurd doseren rondom operaties bij patiënten met hemofilie A De OPTI-CLOT trial is afgerond! In dit onderzoek hebben we bekeken wat de invloed is van PK-gestuurd doseren rondom operaties bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie A. Rondom een operatie wil je dat de FVIII waardes precies goed zijn. Zo voorkom je onderdosering met eventuele bloedingen, en overdosering met onnodig hoge kosten. De OPTI-CLOT trial is wereldwijk het eerste onderzoek waar er gebruik wordt gemaakt van een gerandomiseerd gecontroleerd design rondom operaties bij hemofiliepatiënten. Dit betekent dat patiënten willekeurig met een programma werden ingedeeld in de groep waarin PK-gestuurd gedoseerd, of standaard gedoseerd werd (op basis van gewicht). Zo kan je een eerlijke vergelijking maken tussen doseringstechnieken. Nog nooit is er op deze manier een onderzoek uitgevoerd, kortom de resultaten zijn heel bijzonder en belangrijk voor hemofiliepatiënten én behandelaren! Nadat de studie is begonnen in 2014, hebben 66 patiënten in Nederland deelgenomen aan het onderzoek. Afgelopen februari zaten er genoeg deelnemers in de studie om de studie te stoppen en de resultaten te bekijken. PK-gestuurd doseren leidde niet tot minder verbruik van FVIII-concentraat.