o Doorontwikkelen van huidige stollingsfactoren (zoals factor VIII): middelen die langer werken dan de huidige middelen waarbij je nog maar een of twee keer per week intraveneus hoeft te prikken. o Doorontwikkelen van middelen zoals emicizumab (Hemlibra®) – de zogeheten non-factor producten: er wordt gewerkt aan verschillende nieuwe middelen. Verschil met emicizumab zit bijvoorbeeld in de hoeveelheid die je moet toedienen, de temperatuur waarbij je het moet bewaren en met sommige van deze middelen kun je bijvoorbeeld geen factor VIII meer gebruiken bij een trauma. Het zijn allemaal nog trials en de vraag is welke meerwaarde ze hebben voor hemofilie A ten opzichte van de huidige medicatie. Wel kunnen deze middelen van grote waarde zijn voor hemofilie B (zeker bij aanwezigheid van remmers) en andere stollingsstoornissen, omdat de werking anders is. o Nieuw: gentherapie. Er wordt veelbelovend over geschreven en er wordt ook nog heel veel ontwikkeling verwacht. Inmiddels zijn er ook al producten met een handelsvergunning, die dus zijn goedgekeurd. De volgende fase die aanbreekt is de fase waarin een vergoeding moet worden gerealiseerd. Dit zal naar verwachting één tot anderhalf jaar duren. Hopelijk zijn daarna de eerste behandelingen met gentherapie beschikbaar. Naast de ontwikkelingen op het gebied van medicatie voor de verschillende stollingsstoornissen is ook gesproken over andere belangrijke onderwerpen. Bijvoorbeeld hoe we ervoor kunnen zorgen dat er ook voor de zeer zeldzame aandoeningen voldoende ontwikkeling is en onderzoek wordt gedaan, zodat er nieuwe producten komen. Ook is gesproken over de organisatie en financiering van de zorg, met name over de nieuwe ontwikkelingen en over de data die verzameld moeten worden om goed te kunnen monitoren wat de effecten van nieuwe ontwikkelingen zijn. Tot slot Bovenstaande is natuurlijk maar een fractie van alles wat er voorbijgekomen is tijdens het congres. Ik hoop in elk geval dat ik alles wat ik heb gezien en gehoord ook kan meenemen in de activiteiten voor de werkgroep Bekostiging. Ik heb veel geleerd en ben erg blij dat ik de kans kreeg om dit congres bij te wonen! < 25 Faktor EI nr vdaervi negr e n idgei nl egn
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=