Voordelen ten opzichte van de bestaande behandeling Mensen vroegen zich af wat voor voordelen gentherapie nu brengt in het tijdperk van emicizumab (Hemlibra®). Gentherapie heeft minder impact dan andere innovaties zoals de profylactische behandeling. De onrealistische verwachtingen over gentherapie moeten getemperd worden. De bijwerkingen moeten ook duidelijk zijn. Conclusies Er is verschil tussen de belofte en de realiteit. Dit vereist een andere manier van praten over gentherapie. Mensen met hemofilie willen meer autonomie. Dat hoeft niet alleen bereikt te worden door gentherapie. Dat kan ook door de zorg anders in te richten. Gentherapie voor kinderen De huidige AAV-technologie (de techniek waarmee gentherapie via een virus wordt ingebracht) is over het algemeen niet geschikt voor kinderen. Andere technieken misschien wel, maar daar is nog weinig over bekend. Ouders vinden het over het algemeen best moeilijk om voor hun kind met hemofilie te zorgen. Zij vermijden risico’s, zijn voorzichtig en zullen niet snel besluiten om van therapie te veranderen. Voor het onderzoek met kinderen zijn veel regels. Een nieuwe therapie moet eerst getest worden op volwassenen, dan pas op kinderen. Kinderen vanaf 16 jaar mogen zelf beslissen. Tussen 12 en 16 jaar beslissen ouders en kind samen. Is het kind jonger dan 12 jaar, dan moet het kind instemmen met de beslissing van de ouders. Wat houdt genezing van hemofilie in? In de media is het al aan de orde geweest. Quotes als ‘Genezing hemofilie binnen bereik’, maar ook ‘Sommige patiënten willen geen genezing’. In de filosofie zijn er diverse definities van ziekte en gezondheid geformuleerd: 1: Ziekte is beperking van normaal functioneren en gezondheid is de afwezigheid van ziekte. 2: Iemand is gezond als hij/zij alle voor hem/haar belangrijke doelen kan bereiken en iemand is ziek als er in minstens één orgaan een proces gaande is waardoor de gezondheid wordt verminderd. 3: De definitie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) is heel breed: ‘Gezondheid is een toestand van volledig fysiek, geestelijk en maatschappelijk welzijn, en niet slechts de afwezigheid van ziekte of gebrek.’ 4: In Nederland is er veel interesse voor de definitie van Machteld Huber: ‘Gezondheid draait om veerkracht in het licht van fysieke, emotionele en sociale uitdagingen van het leven.’ Positieve Gezondheid Wat is genezing door gentherapie? Gentherapie en genezing worden vaak in één adem genoemd. Gentherapie pakt het probleem ‘bij de bron’ aan. Het lichaam gaat namelijk zelf stollingsfactor maken. Genezing is het hebben van een normaal lichaam, herstel. En een normaal leven. Genezing heeft vaak een tijdscomponent. Je bent genezen van kanker totdat het terugkomt. Iedereen kent wel de term ‘de vijfjaarsoverleving’. Genezing van hemofilie roept allerlei verschillende vragen op. Bijvoorbeeld over het verkrijgen van een normaal leven, alsof je nooit ziek bent geweest. Vraagstukken over carrière, het sociaal leven en mentaal. Dit is ook afhankelijk van procedures en omstandigheden. Verandert je identiteit door genezing van hemofilie? Verandert je narratieve identiteit? Narratieve identiteit is het verhaal dat jij over jezelf vertelt en dat anderen over jou vertellen. Ziekte speelt hier een rol in. Soms is het onwenselijk om je ziekte-identiteit te verliezen. Het moet in balans zijn, het verhaal moet kloppen. Hoe pas je ‘gezond zijn’ in je levensverhaal? Stel je krijgt gentherapie op je 20ste en het werkt 20 jaar. Vind je dat genezing? Bestaande gewrichtsschade blijft, dat herstelt niet. Je ziekte geef je ook door aan de volgende generatie. De dochter van een man met hemofilie, is zeker draagster, ook als deze man gentherapie heeft gehad. Bij welk percentage stolling ben je genezen. Is dat de normaalwaarde van 60-140%? < Faktor 10 In de vereniging
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=