Faktor 16 Medische Zaken Nieuwe behandelingen Er zijn vele nieuwe ontwikkelingen gaande op het gebied van behandelmogelijkheden. Goed nieuws dus. Het is eerlijk gezegd bijna niet bij te houden! Hieronder een greep uit diverse Nederlandse en Europese bronnen. Door Mariëtte Driessens, beleidsmedewerker NVHP en voorzitter werkgroep Zorg & Onderzoek Welke nieuwe producten zijn goedgekeurd maar nog niet beschikbaar? Op dit moment zitten er drie (nieuwe) producten voor hemofilie in de zogenoemde sluis. Deze producten zijn goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) dat kijkt of ze werken en veilig zijn, maar de medicijnen worden nog niet vergoed uit het basispakket in Nederland. Om de vergoeding te krijgen, moet de fabrikant een vergoedingsdossier indienen bij het Zorginstituut Nederland. De NVHP geeft bij deze procedures input over de waarde voor de patiënt en het gebruik van het medicijn, bijvoorbeeld via commentaar op het conceptrapport van het Zorginstituut. 1. Emicizumab (Hemlibra®) voor mensen met matig ernstige hemofilie A met een groot risico op bloedingen is apart beoordeeld, nadat dit voor mensen met ernstige hemofilie A al beschikbaar was. Het oordeel is dat het middel vergelijkbaar of beter is als bestaande behandelingen (het voldoet aan de Stand van Wetenschap en Praktijk). Daarmee komt het in principe voor vergoeding in het basispakket in aanmerking. De NVHP heeft ook een reactie ingediend tijdens de procedure. Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) voert prijsonderhandelingen met de fabrikant. Deze zijn nog niet afgerond op het moment van schrijven. Als het middel beschikbaar komt voor deze groep -als de onderhandelingen succesvol zijn verlopen- delen we dit op de NVHP website. 2. Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) gentherapie voor hemofilie B wordt nu beoordeeld door het Zorginstituut samen met hun Belgische tegenhanger, het RIZIV. De eerste fase, ook weer een beoordeling van de werkzaamheid ten opzichte van de bestaande behandelingen, loopt nu. De verwachting is dat de tweede fase, een maatschappelijke kosten-baten weging door de Advies Commissie Pakket voor de zomer zal plaatsvinden. Dit is een publieke vergadering en de NVHP zal updates hierover delen. Het is te verwachten dat ook hierbij vervolgens een prijsonderhandeling moet plaatsvinden. 3. V aloctocogene roxaparvovec (Roctavian®) is het derde product in de zogenaamde sluis. De fabrikant van deze gentherapie voor hemofilie A, heeft nog geen definitief vergoedingsdossier ingediend bij het Zorginstituut op het moment van schrijven. Deze zal dezelfde weg moeten afleggen als de gentherapie voor hemofilie B.
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=