17 Faktor Medische zaken De bovenstaande procedures gaan over vergoeding van het medicijn zelf. Tegelijkertijd loopt er ook een aanvraag vanuit de ziekenhuizen om de inzet van artsen, verpleegkundigen, laboranten, apothekers etc. bij behandeling met gentherapie vergoed te krijgen. De stand van zaken over gentherapie kan je volgen via: https://www.nvhp.nl/gentherapie Het Dashboard doorlooptijden sluismiddelen Het ministerie van VWS heeft een ‘dashboard doorlooptijden geneesmiddelen’ ontwikkeld waarin geneesmiddelen staan vermeld waarvoor het ministerie prijsonderhandelingen voert en in welke fase van het traject deze zich bevinden. Scan de QR-code voor het online dashboard: Welke middelen - die de komende twee jaar worden verwacht - staan er op de horizonscan geneesmiddelen? Het Zorginstituut kijkt ook naar toekomstige middelen met de Horizonscan geneesmiddelen. En wat valt op? Een nieuwe klasse geneesmiddelen – rebalancing agents voor hemofilie A en B Er is een nieuwe klasse van middelen in aantocht. Ze worden in het Engels rebalancing agents genoemd, letterlijk ‘middelen om opnieuw in balans te komen’. We hebben er nog geen goede Nederlandse term voor bedacht. Op de horizonscan staan twee van deze rebalancing agents, concizumab en marstacimab. Het zijn beide zogenaamde monoklonale antilichamen die onder de huid worden toegediend, vergelijkbaar met emicizumab. Het eerste middel dagelijks, het tweede middel wekelijks. Ze werken voor zowel hemofilie A en B, met en zonder remmers. ze passen de stolling aan op een andere manier dan dat factor VIII of IX dat doen. Namelijk niet door extra stolling te geven, maar door de natuurlijke antistolling te remmen. Daardoor ontstaat er in totaal toch meer stolling. Deze middelen zijn getest in klinische trials bij mensen met hemofilie die profylaxe gebruiken. Bijzonder is dat deze middelen waarschijnlijk beschikbaar komen als voorgevulde injectiepen. Daarmee is de toediening eenvoudiger omdat de oplossing, klaar voor gebruik, in de pen zit. Er zijn nog vele vragen over deze manier van stimuleren van de bloedstolling. Is er bijvoorbeeld een kans dat de balans doorschiet, en er trombose ontstaat door te veel stolling? Hoe werken deze middelen bij operaties, of samen met ‘gewone’ FVIII of FIX? Er zijn nu ook nog weinig gegevens openbaar, die zullen vanzelf komen wanneer deze middelen goedgekeurd gaan worden. Dan kunnen we hier wellicht ook betere antwoorden op geven. In ieder geval zijn deze middelen niet gevoelig voor remmers. Ook zijn het de eerste middelen die onder de huid geïnjecteerd worden voor hemofilie B. Ze zijn waarschijnlijk ook effectief voor mensen met zeer zeldzame stollingsfactordeficiënties, maar daar zijn ze nog niet op getest. Voor hemofilie A: een nieuw langerwerkend factor VIII Een ander middel is een nieuw langerwerkend factor VIII middel efanesoctocog alfa. Het middel wordt ook dit jaar verwacht en is geschikt voor één keer per week prikken als profylaxe. Het werkt langer omdat het niet meer plakt aan de natuurlijke Von Willebrandfactor (VWF) in het bloed (het neemt in plaats daarvan een eigen stukje VWF mee) en wordt daardoor minder snel afgebroken. Dit product is in de Verenigde Staten al goedgekeurd. Voor hemofilie A: Mim8 Ook voor hemofilie A staat er een nieuw zogenaamd bi-specifiek antilichaam op de horizonscan, Mim8 genaamd. Dit middel werkt vrijwel hetzelfde als emicizumab. Nieuwe sluiskandidaten De minister van VWS heeft al aangekondigd dat zowel concizumab als het nieuw langerwerkende factor VIII middel kandidaten zijn voor de sluisprocedure.
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=