De NVHP zal de komende jaren verschillende webinars organiseren om je te informeren over deze en andere nieuwe behandelingen. In tegenstelling tot bijvoorbeeld behandeling met stollingsfactor is gentherapie een eenmalige behandeling. De beslissing om deze behandeling te ondergaan is daarom een belangrijke beslissing waarbij je graag goed geïnformeerd wordt door je behandelteam. Er zijn op dit moment (september 2023) twee gentherapie producten met een Europese handelsvergunning: - Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian®) voor hemofilie A. - Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) voor hemofilie B. Deze gentherapie behandelingen worden nog niet vergoed uit het basispakket. Wat kan de patiënt verwachten? Tijdens een webinar van de NVHP stonden de effectiviteit, mogelijke bijwerkingen en fases van de behandeling van gentherapie bij hemofilie A centraal. Bekijk de webinar terug via onze Mediabank of scan de QR-code: Sprekers van deze webinar waren prof. dr. Frank Leebeek (internist-hematoloog Erasmus MC) en dr. Michiel Coppens (internist vasculaire geneeskunde & hemofilie Amsterdam UMC - locatie AMC). Een ervaringsdeskundige vertelde wat gentherapie heeft opgeleverd en hoe hij erop terugkijkt. Door Mariëtte Driessens, beleidsmedewerker NVHP, en Annebelle Nooteboom, communicatiemedewerker NVHP Vraag en antwoord gentherapie Vraag en antwoord Na de presentaties was er ruimte om vragen te stellen. We hebben de vragen en antwoorden voor je verzameld. Wat is gentherapie? De huidige gentherapiebehandeling gebeurt op basis van AAV technologie, waarbij het gentherapieproduct een werkend gen afgeeft in het lichaam om de hemofilie te verhelpen. Het gentherapieproduct is gebaseerd op een Adeno Associated Virus (AAV) dat geen ziekte veroorzaak bij de mens. Het virus is gewijzigd zodat het zich niet kan vermeerderen in het lichaam. Het levert een werkende kopie van het factor VIII of IX gen af in de levercellen. Dit stelt levercellen in staat om stollingsfactor te produceren en verhoogt hoeveelheid stollingsfactor in het bloed. Dit helpt het bloed om op een normalere manier te stollen en voorkomt of vermindert bloedingen. Is gentherapie alleen beschikbaar voor ernstige patiënten of ook voor milde patiënten? Gentherapie voor hemofilie A is goedgekeurd voor patiënten met ernstige hemofilie A, dus minder dan 1%; Gentherapie voor hemofilie B is goedgekeurd voor patiënten met ernstige hemofilie, en ook voor patiënten met matig ernstige hemofilie B met een ernstig bloedingsfenotype. Het gaat in principe om patiënten die profylaxe nodig hebben in het dagelijks leven. Medische zaken De ontwikkelingen rondom gentherapie voor hemofilie A en B gaan razendsnel. We houden je graag op de hoogte van de laatste ontwikkelingen. Ga naar www.nvhp.nl/gentherapie om telkens het laatste nieuws te lezen. Faktor 22
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=