Medische zaken Ben je na gentherapie ‘hemofilievrij’? Of blijf je hemofilie altijd houden ondanks dat je gentherapie hebt gehad? Gentherapie is geen genezing van de erfelijkheid van de ziekte, na behandeling heb je nog steeds hemofilie omdat het foutje in het gen niet gerepareerd is. Je kunt hemofilie nog steeds doorgeven aan je kinderen. Na de behandeling met gentherapie hebben de meeste patiënten een opbrengst in het bereik van (zeer) milde hemofilie. Daardoor is behandeling met stollingsfactor nog steeds nodig bij ingrepen. Bij de hemofilie A gentherapie zakt de opbrengst zo hard dat je al snel verwacht dat iemand in het bereik van milde hemofilie terugkomt. Vanaf welke leeftijd is gentherapie toegestaan? Vanaf 18 jaar. Kunnen kinderen in de toekomst ook behandeld worden? Er is nu een studie in voorbereiding om kinderen van 12 tot 18 jaar te behandelen. De lever, waar de stollingsfactor gemaakt wordt bij gentherapie, groeit nog bij kinderen. Onderzocht wordt of de groei van de lever nog effect heeft op de mate van factor VIII- of factor IX-productie bij kinderen. Zijn er verschillen te zien in leeftijdsgroepen qua opbrengstpercentages? Er is een grote variatie in opbrengst tussen patiënten. Waarom de één hoog uitkomt en de ander laag, wordt nog onderzocht. Leeftijd lijkt geen rol te spelen. Is gentherapie eenmalig? Kan je na een tijdje opnieuw behandeld worden? Op dit moment is dat eenmalig. Het is momenteel dus nog niet mogelijk om deze gentherapie op basis van AAV meerdere keren te geven. Na de gentherapie reageert het afweersysteem met antistoffen tegen het kapsel (omhulsel) van de AAV-vector. De patiënt maakt AAV-antilichamen die ervoor zorgen dat een tweede AAV-gentherapie niet meer werkt. Als patiënt is het daarom belangrijk om na te gaan of dit het juiste moment is voor gentherapie. De mogelijkheid van een tweede behandeling met gentherapie wordt wel onderzocht, bijvoorbeeld met een ander AAV-virus waar patiënten nog geen antistoffen tegen hebben. Fabrikanten doen ook onderzoek naar manieren om bij een tweede toediening ‘onder de AAV-antistoffen door te gaan’, zodat het lukt om de tweede toediening van AAV-gentherapie werkzaam te laten zijn. Het gaat in beide gevallen om de handelsvergunning, de registratie; het label dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) eraan gegeven heeft. De vergoeding uit het basispakket in Nederland is nog niet geregeld. Daarover bestaat nog geen zekerheid. Het kan zijn dat de toepassing nog verder beperkt wordt bijvoorbeeld op basis van de beoordeling die het Zorginstituut uitvoert voor advies aan de minister over opname in het basispakket. Ook de behandelaren zullen bekijken welke plaats gentherapie krijgt in de richtlijn ten opzichte van de andere beschikbare behandelingen. 23 Faktor
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=