niet dalen, ondanks toediening van medicatie (corticosteroïde medicatie prednison). Er wordt dan door de hepatoloog onderzocht of er nog iets anders aan de hand kan zijn en hierbij is dus de expertise van de hepatoloog belangrijk. Hoort een hepatoloog niet in het multidisciplinair team voor gentherapie in het zogenoemde Hub and Spoke model zoals de Europese organisaties voor stollingsstoornissen (EHC en EAHAD) hebben voorgesteld? In Nederland is in een aantal behandelcentra ervaring opgedaan met gentherapie, maar in een flink aantal landen in Europa niet. Het is niet de bedoeling dat mensen die toevallig in behandeling zijn in een centrum waar die ervaring bestaat, eerder in aanmerking komen voor gentherapie. Daarom heeft de EAHAD dit model geïntroduceerd. Dit betekent dat de toediening van gentherapie centraal gebeurt en vervolgonderzoeken in het eigen centrum in de buurt. Deze gang van zaken kan barrières voor deelname verlagen. Er wordt nu nagedacht over het opstellen van certificeringscriteria voor gentherapiecentra binnen Europa waarbij ook wordt gekeken naar de rol van de hepatoloog binnen zo’n centrum. Welke dosering van stollingsfactor geef je bij een doorbraakbloeding? In dat geval wordt een aangepaste dosering toegediend, alsof je een mildere vorm van hemofilie hebt. Kun je naast gentherapie ook emicizumab (Hemlibra®) gebruiken? In theorie kan dit, maar gentherapie wordt toegepast om geen vorm van profylaxe meer nodig te hebben. Als de gentherapie is uitgewerkt, is inzet van eerder gebruikte middelen, zoals emicizumab voor hemofilie A, weer mogelijk. Er is ook een financieel aspect, namelijk de kosten van deze therapieën die vergoed worden uit de basisverzekering, waardoor het niet de bedoeling is om gelijktijdig gentherapie en profylaxe te gebruiken. Wat is de plaats van de hepatoloog bij gentherapie? De hepatoloog (leverarts) is niet nodig als er in de eerste weken of maanden van de behandeling verhoogde leverwaarden optreden. De eerste stappen van de behandeling zijn namelijk bekend. De rol van de hepatoloog wordt belangrijk als het complexer wordt: bijvoorbeeld als leverwaarden Faktor 24 Medische zaken
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=