De NVHP heeft een standpunt opgesteld over gentherapie voor hemofilie. Dit standpunt is opgesteld door leden van de werkgroepen Bekostiging, Zorg & Onderzoek en wordt gedragen door het NVHPbestuur. De laatste versie is opgesteld in januari 2024. Het is een levend document dat aangepast wordt als de omstandigheden daar aanleiding toe geven. Door Mariëtte Driessens, beleidsmedewerker NVHP NVHP standpunt gentherapie Gentherapie: van belofte naar praktijk Al sinds het in kaart brengen van het menselijk genoom in de jaren negentig van de vorige eeuw, bestaat de belofte van genezing van erfelijke ziekten, zoals hemofilie, door gentherapie. Voor hemofilie A en B zijn er nu producten goedgekeurd voor gentherapie bij volwassen patiënten1. De NVHP vindt dat patiënten waarvoor gentherapie geschikt is, de mogelijkheid moeten hebben om voor deze behandeling te kiezen. Het is belangrijk dat patiënten zelf nadenken over de voor- en nadelen en onzekerheden van gentherapie voordat ze beslissen over deze behandeling, die maar één keer kan worden gegeven. Wat is een succesvolle gentherapiebehandeling? Het doel van gentherapiebehandeling is om klachten te verminderen, maar de behandeling herstelt geen bestaande schade aan gewrichten. Een internationale groep van deskundigen vindt gentherapie succesvol als er vijf jaar of langer geen verdere behandeling nodig is om bloedingen te voorkomen, zelfs niet bij operatie of verwonding2. De huidige gentherapiebehandeling bereikt dit resultaat nog niet bij alle behandelde patiënten, maar kan zeker het leven met hemofilie enorm verbeteren. Wat heeft de patiënt nodig bij de beslissing over gentherapie of niet? Om te beslissen of een patiënt gentherapie wil ondergaan, is een zorgvuldig keuzeproces belangrijk. Dit bestaat uit het noemen van doelen voor de behandeling en ervoor zorgen dat de patiënt begrijpt wat hij wel en niet kan verwachten van gentherapie. Het is belangrijk dat de patiënt goede informatie krijgt, die gemakkelijk te begrijpen is. Het behandelteam moet de patiënt gedurende dit keuzeproces ondersteunen, en ook de familie en naasten van de patiënt erbij betrekken. Ook psychologische ondersteuning is nodig, bij het maken van de keuze, de behandeling en in de periode daarna. De gentherapie gids van de Europese organisatie (EHC) geeft uitleg hierbij3. Faktor 30 Medische Zaken
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=