HMB-001 HMB-001 is een nieuw geneesmiddel dat twee componenten van de bloedstolling bij elkaar brengt en op die manier de bloedstolling versterkt. Enerzijds herkent HMB-001 het lichaamseigen stollingsfactor FVII en anderzijds een receptor op actieve bloedplaatjes: TLT-1. Na toediening bindt HMB-001 aan stollingsfactor FVII in het bloed, waardoor het minder snel wordt opgeruimd en zich ophoopt in het bloed. Bij een beschadiging van de vaatwand raken bloedplaatjes in een geactiveerde staat. Hierbij komt TLT-1 op het oppervlak van de bloedplaatjes terecht, waarna HMB-001 hieraan zal binden. Omdat HMB-001 ook al stollingsfactor FVII heeft gebonden, brengt HMB-001 zo stollingsfactor FVII naar de bloedplaatjes. Precies op de plek waar het nodig is: bij de verwonding. Vervolgens kan stollingsfactor FVII de bloedstolling versterken en kan een bloeding worden voorkomen. Voor mensen met Glanzmann zou dit een uitkomst kunnen bieden. Testen in het laboratorium Uit onderzoek in het laboratorium van de Van Creveldkliniek blijkt inderdaad dat HMB-001 de bloedstolling versterkt. In deze studie zijn verschillende onderzoeken gedaan waarbij bloed is afgenomen bij mensen met de ziekte van Glanzmann. Hieraan is HMB-001 toegevoegd en zijn er metingen verricht om de mate van bloedstolling te bepalen, zoals de tijd die nodig is tot een stolsel is gevormd en de hoeveelheid stolsel dat gevormd wordt. Uit deze onderzoeken is gebleken dat er sneller en meer stolsel wordt gevormd wanneer HMB-001 is toegevoegd aan het bloed dan wanneer niks is toegevoegd of wanneer stollingsfactor VII is toegevoegd. Studies met patiënten Momenteel vinden de eerste studies met patiënten met Glanzmann plaats om de effectiviteit van HMB-001 te testen. De verwachting is dat de klinische studie de komende maanden ook in Utrecht open zal gaan als centraal centrum in Nederland. Het middel wordt onderhuids (subcutaan) ingespoten, wekelijks of maandelijks. HMB-001 is een veelbelovend middel, dat ook voor andere zeldzame stollingsaandoeningen waar nu nog geen goede behandeling voor is, zoals het Bernard Soulier syndroom, zal worden onderzocht. Ook zou het als laag frequente onderhuidse toediening een veelbelovende waarde kunnen hebben in patiënten met FVII deficiëntie. < 33 Faktor Uit de HBC’s HMB-001 is een veelbelovend middel, dat ook voor andere zeldzame stollingsaandoeningen waar nu nog geen goede behandeling voor is, zal worden onderzocht.
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=