Drie onderwerpen stonden centraal: • Ethische aspecten van gentherapie voor hemofilie • Gentherapie voor kinderen • Wat is genezing van hemofilie? Lieke vertelde ter introductie over haar werkzaamheden als promovendus (PhD) ethiek. Ethiek is op een geordende manier nadenken over verantwoord handelen. Wat is goed? Wat is eerlijk? Wat moeten we doen? Ze is gestart met een literatuurstudie en als tweede onderzoek heeft ze een interviewstudie gedaan. Verwachtingen en de realiteit De literatuurstudie laat zien dat er al 30 jaar lang hoge verwachtingen bestaan over gentherapie voor hemofilie en dat deze verwachtingen zijn toegenomen in de tijd. Voor hemofilie A waren de eerste opbrengsten hoger dan 100%. Dat had niemand verwacht. Helaas werd ook duidelijk dat de opbrengst van de hemofilie A gentherapie afneemt na verloop van tijd. Dat was teleurstellend. Gentherapie is daarnaast niet geschikt voor kinderen, mensen met remmers en mensen met leverschade. Een interviewstudie uit het Verenigd Koninkrijk laat ook zien dat de deelnemers aan de trial de afweer onderdrukkende medicijnen die zij moesten nemen (om de opbrengst van de gentherapie te behouden) een grote belasting vonden. Daar hadden ze niet op gerekend. Psychosociale impact van gentherapie De psychosociale impact was groot. Voor sommige mensen voelde het raar om bij stoten of een val eerst af te wachten en niet meteen te prikken. Doordat bij hemofilie A de resultaten afnemen in de tijd was er toch angst en onrust. Psychologische begeleiding was waardevol en nodig. Mensen waren ook bang voor afnemende solidariteit in de wereldwijde hemofiliegemeenschap, als mensen in de westerse wereld allemaal met gentherapie behandeld zouden worden. Zou het aantal donaties aan de wereldorganisatie (WFH) bijvoorbeeld omlaaggaan? Kosten en toegankelijkheid Het derde thema van de literatuurstudie gaat over de waarde van de therapie, de kosten tegenover de opbrengsten. Gentherapie is waarschijnlijk kosteneffectief, maar dit blijft onzeker. Een behandeling kost in de Verenigde Staten 3,5 miljoen. Deze hoge kosten zijn een risico voor ons gezondheidssysteem. Je kunt een euro maar één keer uitgeven en er zijn voor hemofilie al veilige en effectieve behandelingen. Hoe gaan we de middelen verdelen? Artsen vinden dat als het een niet medische overweging is, het ook niet hun taak is om hierover te beslissen. Bij mensen met hemofilie is er een onvervulde medische behoefte veel doorbraakbloedingen of wanneer iemand moeilijk te prikken is. Zouden zij dan wel gentherapie moeten krijgen en de anderen niet of later? De interviewstudie bij mensen met hemofilie, ouders van kinderen, artsen, verpleegkundigen, regelgever en farmaceut ging over de volgende 3 thema’s: • Vrijheid en onafhankelijkheid • Vertrouwen en altruïsme • V oordelen ten opzichte van de bestaande behandeling Vrijheid en onafhankelijkheid Patiënten hopen op vrijheid voor hun carrière, sport of onbezorgd op reis gaan. Zorgverleners hebben toch zorgen om de haalbaarheid van deze vrijheid. Je wordt van een ernstige een milde patiënt en ook zij hebben bloedingen bij een val. Milde patiënten hebben vaak geen factor op voorraad om snel te prikken of ze kunnen dit niet zelf. Zorgverleners zien dat mensen roekelozer worden na gentherapie. Vertrouwen en altruïsme Mensen vonden het fijn om met hun eigen behandelaar te spreken over de mogelijke deelname aan de trial. Vertrouwen draagt ook bij aan het altruïsme. Oftewel, deelnemen om de wetenschap vooruit te helpen en niet zozeer om zelf voordeel van de trial te hebben. 9 Faktor In de vereniging Voor sommige mensen voelde het raar om bij stoten of een val eerst af te wachten en niet meteen te prikken. De onrealistische verwachtingen over gentherapie moeten getemperd worden.
RkJQdWJsaXNoZXIy NzkyMjk=