Het UMC Utrecht heeft voor het eerst een hemofiliepatiënt behandeld met gentherapie. Volgens internist Paul van der Valk is de behandeling succesvol verlopen. De behandeling maakt deel uit van een studie van de Van Creveldkliniek.
In totaal doen er vier mensen met hemofilie B mee met deze studie. Zij krijgen een eenmalige toediening door middel van gentherapie. Er wordt verwacht dat zij daarna een aantal jaren geen stolling meer hoeven te spuiten.
Ontwikkelingen
Colin de Haar, hoofd van de celtherapiefaciliteit geeft aan dat de ontwikkelingen steeds sneller gaan en dat het aantal aanvragen voor een nieuwe studie met gentherapie toeneemt. ‘We kunnen er niet omheen dat dit soort behandelingen steeds belangrijker worden.’
Gentherapie in het nieuws
Gentherapie bij hemofilie komt de laatste tijd steeds vaker in het nieuws. Deze nieuwe behandelmethode staat nog in de kinderschoenen, maar de ontwikkelingen gaan razendsnel. Eerdere studies tonen veelbelovende resultaten.
Wat is gentherapie?
Bij gentherapie wordt de genetische code, het DNA, aangepast. Hemofilie wordt veroorzaakt door een foutje in het DNA. De levercellen maken hierdoor geen of minder stollingsfactoren aan. Nu moeten patiënten met hemofilie hier nog preventief stollingsmedicatie voor gebruiken. Gentherapie brengt hier mogelijk verandering in.