De Amsterdamse gentherapie-fabrikant UniQure rapporteerde eind december dat bij een van de deelnemers in de klinische studie voor gentherapie bij hemofilie B een levertumor is ontdekt. Het Amerikaanse medicijnagentschap FDA heeft het onderzoek tijdelijk laten pauzeren totdat verder onderzoek gedaan is. Uit voorzorg heeft ook Biomarin, dat vergevorderd is met de gentherapie voor hemofilie A, besloten voorlopig geen nieuwe patiënten te behandelen. In de Faktor van december zullen we een overzicht geven van de stand van zaken voor de nieuwe therapieën.

De mogelijkheid van DNA-beschadigingen en tumorvorming bij gentherapie is een punt waar scherp op wordt gelet, vandaar dat het onderzoek ook snel gepauzeerd is. De patiënt in kwestie heeft in het verleden hepatitis besmettingen doorgemaakt, waarvan bekend is dat dit een risico op levertumoren geeft. Daarom wil men eerst de tijd nemen voor meer onderzoek naar deze tumor om te proberen te achterhalen of gentherapie hierin een rol heeft gespeeld.

Overigens is er bij het starten van de gentherapie enige discussie geweest of mensen die hepatitis besmettingen hebben doorgemaakt wel in aanmerking zouden moeten komen. Dit juist omdat tumoren die een langetermijneffect zijn van de hepatitis, het gentherapie-onderzoek stil zouden kunnen leggen. Vanuit de patiëntengemeenschap is toen aangegeven dat dit wel een relatief groot deel van de patiëntengroep is en dat het juist belangrijk is om óók bij deze groep onderzoeksdata te verzamelen.

Dit is het tweede obstakel dat in korte tijd is ontstaan in het gentherapie onderzoek. In november werd al bekend dat Biomarin de aanvraag voor goedkeuring van de Faktor VIII gentherapie (Roctavian) bij het Europese medicijnagentschap EMA voorlopig terugtrekt. In de aanvraagprocedure kwam naar voren dat de EMA eerst meer gegevens wil zien over de werkingsduur, langere termijn data en een verklaring voor de sterk verschillende opbrengsten per persoon.

Blijf op de hoogte via onze nieuwsbrief Faktueel