Het Europees medicijnagentschap (EMA) heeft een positief advies gegeven voor valoctocogene roxaparvovec (Roctavian®). Het is daarmee de eerste gentherapie voor ernstige hemofilie A die wordt goedgekeurd door het medicijnagentschap. De volgende stap in het proces ligt bij de Europese Commissie. Zij nemen een definitief besluit over een handelsvergunning voor het medicijn in de hele Europese Unie.

Wat is gentherapie?

Gentherapie is een nieuwe ontwikkeling die ervoor kan zorgen dat het lichaam zelf stollingsfactor gaat aanmaken. Genetische informatie wordt door een virus (AAV) in de lever geplaatst. Hemofilie wordt veroorzaakt door een foutje in het DNA. De levercellen maken hierdoor geen of minder stollingsfactoren aan. Het virus dat wordt gebruikt, is onschadelijk. Lees hier meer over gentherapie en andere nieuwe behandelmogelijkheden.

Voor wie is valoctocogene roxaparvovec?

De werkzame stof bestaat uit een gen voor factor VIII. Het gen zit in een onschadelijk gemaakt virus (AAV5). Deze gentherapie is een behandeling voor volwassen patiënten met ernstige hemofilie A die geen antistoffen (remmers) hebben tegen factor VIII en niet tegen adeno-geassocieerd virus serotype 5 (AAV5).

Hoe werkt gentherapie?

Patiënten krijgen het middel eenmalig toegediend middels een infuus. Het werkzame bestanddeel gaat naar de levercellen. De levercellen ‘lezen’ als het ware het gen en kunnen daarna zelfstandig factor VIII maken. De waarden van factor VIII in het bloed komen daardoor hoger te liggen. Het bloed zal daardoor gemakkelijker stollen en bloedingen worden vermindert of zelfs voorkomen.

Wat is er bekend over de werkzaamheid?

Patiënten die het middel krijgen, worden 15 jaar lang gevolgd om de werkzaamheid en veiligheid op de lange termijn in kaart te brengen. Het middel is onderzocht in een fase 3 studie met 134 patiënten. Hier lees je meer over medisch onderzoek en hoe het in zijn werk gaat. In deze studie was de factor VIII activiteit in het bloed bij bijna alle patiënten hoger na de behandeling. Het aantal bloedingen en gebruik van profylaxe nam sterk af.

Hoelang werkt valoctocogene roxaparvovec?

Het is nog onbekend hoe lang het effect van een enkele toediening blijft. In het hoofdonderzoek naar dit middel is het positieve effect na een eenmalige toediening voor tenminste twee jaar aangetoond. In een ander, kleiner, onderzoek is er een effect van de behandeling tot tenminste vijf jaar gezien.

Wat zijn de bijwerkingen?

Leverschade (ook wel hepatotoxiciteit) is als veel voorkomende bijwerking gemeld. Deze aandoening is succesvol te behandelen door middel van corticosteroïden. Andere bijwerkingen die vaak voorkomen zijn hoofdpijn, gewrichtspijn en misselijkheid.

Wanneer is het beschikbaar voor patiënten?

Op dit moment adviseren het geneesmiddelenbeoordelingscomité (CHMP) en het comité voor geavanceerde therapie (CAT) een voorwaardelijke handelsvergunning voor valoctocogene roxaparvovec op de Europese markt. Deze comités zijn onderdeel van de Europese medicijnautoriteit (EMA). Het advies is een tussenstap op de weg van dit middel naar toegang voor patiënten. Het advies gaat nu naar de Europese Commissie voor een definitief besluit over een handelsvergunning voor de Europese Unie.

Zodra de EU een handelsvergunning verleend, worden er beslissingen gemaakt per land over de prijs en vergoeding van het middel. In Nederland betekent dit dat het Zorginstituut Nederland nog een beoordeling doet over de kosteneffectiviteit en vervolgens de minister adviseert of het middel in het basispakket van de verzekering moet worden opgenomen.

Blijf op de hoogte via onze nieuwsbrief Faktueel