NVHP-vrijwilligers Ilmar Kruis (Werkgroep Zorg & Onderzoek) en Julian Wigny (werkgroep Jongeren) bezoeken deze week het WFH Congres, het congres van de internationale organisatie voor mensen met een stollingsstoornis. Hieronder lees je een aantal verslagen van Ilmar tijdens de conferentie.
Zondag
Op de weg hierheen heb je genoeg tijd om na te denken… eerst lang wachten op Schiphol voor rijen die er niet echt blijken te zijn. En dan nog zes uur in het vliegtuig niks doen. In dat vliegtuig is goed te zien dat Nederland goed vertegenwoordigd zal zijn in Montreal: delegaties uit de Universitaire ziekenhuizen van Utrecht, Nijmegen en Groningen zijn ook aan boord. In die tijd bedacht ik mij dat het tien jaar geleden was dat ik naar mijn eerste hemofilie congres ging: ook de WFH en toen in Parijs. Toen hebben we in een café de basis gelegd voor onze huidige Werkgroep Zorg & Onderzoek. Ook is dit een speciaal congres omdat we ooit een bidbook voor een WFH in Amsterdam hebben gemaakt en ingediend, dat uiteindelijk aan Montreal werd toegewezen.
Veranderingen
Genoeg mijmeringen. Hoe is zo’n WFH congres tien jaar later? Nou… er is wel wat veranderd. Zo tel ik drie sessies over gentherapie, maar ook vijf sessies specifiek over vrouwen (nog los van Von Willebrand en Zeldzame Afwijkingen sessies – waar ze uiteraard ook een belangrijke rol spelen). Die waren er in Parijs nog niet. Maar, na COVID is het belangrijkste misschien wel om toonaangevende specialisten en de mensen van andere patiëntenorganisaties weer eens in persoon bij een kop koffie (of iets sterkers) te spreken, ervaringen uit te wisselen en te vragen hoe het ze gaat en waar zij nu mee bezig zijn. In dat soort persoonlijke gesprekken kom je er achter welke dingen je gemeen hebt en waarmee je elkaar kan helpen. Dat gaat toch beter in persoon dan virtueel. En dat is het zeker waard om een dag in het vliegtuig te zitten.
Maandag
Gisteren, nadat ik mijn stukje had geschreven was de officiële opening van het congres. Een beetje pompeuze bijeenkomst met veel “Mesdames et Messieurs, (we zitten wel in Franstalig Québec) Ladies and Gentlemen please welcome….”. Toch wel een beetje bijzonder voor een bijeenkomst van deze grote en kwaliteit is de opening door Wendy Quinn, voorzitter van de organiserende Canadese vereniging die zichzelf liever voorstelt als “first and foremost a mother of a son with hemophilia”.
Vandaag is een dag met mooie ontwikkelingen. Vanmorgen begon het met nieuwe therapieën voor de ziekte van Von Willebrand. Peter Lenting bepleit een subtype specifieke benadering en presenteert veelbelovende resultaten voor gebruik van emicizumab bij type 3 van Von Willebrand en nieuwe bispecifieke moleculen voor type 1 in muizen. Nu moet de samenwerking met artsen en farmacie van de grond komen om samen de stap naar mensen te maken. Er zijn ook veel jonge Nederlandse onderzoekers die hun werk mogen presenteren. Martijn, Lieke, Merel, Olav, Eline: jullie doen mooi werk!
Vrouwen
Een andere mooie ontwikkeling is de steeds betere erkenning van vrouwen met hemofilie. Zelfs bij “draagsters” met 40% factor 8 blijkt op een MRI abnormale gewrichtsschade te vinden. Vandaar een welgemeend pleidooi om ook vrouwen als waar nodig gewoon als hemofiliepatiënt te beschouwen, benoemen en een passende behandelrichtlijn te gaan ontwikkelen.
Dinsdag
Gentherapie, daar begint vandaag mee. De laatste stand van zake in twee uitgebreide en gedetailleerde overzichtspresentaties. De grote vragen natuurlijk: hoelang blijft je Factor expressie goed? (voor Factor IX weten we dat dat heel lang is. Bij VIII zeker een aantal jaar, maar dit neemt langzaam maar zeker af). Hoe zit het met leverontsteking die snel zware immunosuppressiva nodig hebben of anders de gentherapie ongedaan maken? Het gaat met nauwlettende controle meestal goed, maar het blijft een beetje geluk hebben. En hoe zit het met de kans op “integratie”? – waarbij het ingebrachte gen in het DNA van de cel wordt ingebouwd, als dat op de verkeerde plek gebeurt is er een risico dat een levertumor ontstaat. Integratie gebeurt heel af en toe, vergelijkbaar met een normale virusinfectie.
Ook heb ik in de wandelgangen overleg gehad met onze Ierse collega’s over hun patiëntenvoorlichting over gentherapie. Hopelijk zien jullie daar binnenkort meer van. Julian heeft zich verdiept in de WFH-materialen voor het organiseren van jongerenactiviteiten en begrijpt niet dat niet elke jongere met stollingsproblemen zich voor zo’n congres aanmeld: er liggen zo veel kansen.
Kansen
Over kansen gesproken: de Big Initiatives sessie in de middag laat zien dat de Amerikaanse NHF een onderzoekspanel op zoek naar volledige genezing heeft opgezet. Uit Lille komt het Europese initiatief voor een goed, toegespitst behandelplan voor vrouwen. Er volgt een prachtig persoonlijk verhaal en uitleg over een volledig patiënt-gedreven onderzoek om de problemen van type 3 van Von Willebrandziekte in kaart te brengen om ook daarvoor nieuwe, toegespitste behandelopties te ontwikkelen.