De Europese Commissie heeft een voorwaardelijke vergunning verleend voor het op de markt brengen van de eenmalige gentherapie van farmaceut BioMarin voor de behandeling van volwassenen met ernstige hemofilie. Het gaat om het middel valoctocogene raxaparvovec (Roctavian). Het is de eerste gentherapie voor hemofilie A die beschikbaar komt voor patiënten binnen de Europese Unie. De NVHP ziet dit als een mooie stap in de behandeling van hemofilie. ”Het is nog onduidelijk wat deze ontwikkeling precies gaat betekenen voor de Nederlandse patiënt, maar we volgen de ontwikkelingen op de voet en bekijken hoe innovaties de toekomst voor mensen met hemofilie zal veranderen”, aldus NVHP-voorzitter Arnoud Plat.
In een eerder bericht deelden we al dat het Europees Medicijnagentschap (EMA) een positief advies gaf voor het middel. Nu de EU een handelsvergunning heeft verleend, worden er beslissingen gemaakt per land over de prijs en vergoeding van het middel. In Nederland betekent dit dat het Zorginstituut Nederland nog een beoordeling doet over de kosteneffectiviteit en vervolgens de minister adviseert of het middel in het basispakket van de verzekering moet worden opgenomen. Dat een middel een vergunning krijgt op de markt, betekent niet automatisch dat het ook beschikbaar is in alle landen van de Europese Unie.
Weesgeneesmiddel
De EMA adviseerde de Europese Commissie daarnaast om het middel op te nemen als weesgeneesmiddel. Deze geneesmiddelen zijn bestemd voor het vaststellen, voorkomen of behandelen van zeldzame aandoeningen. De wetgeving rondom weesgeneesmiddelen moet de ontwikkeling hiervan aantrekkelijker maken. Er gelden stimulerende maatregelen zoals een marktexclusiviteit. Voor valoctocogene raxaparvovec (Roctavian) is deze periode vastgesteld op 10 jaar. Ook komen ontwikkelaars van weesgeneesmiddelen in aanmerking voor programma’s van de EU ter ondersteuning van onderzoek en ontwikkeling en een verlaagd tarief van de centrale registratieprocedure van de EMA.
Wat is gentherapie?
Gentherapie is een nieuwe ontwikkeling die ervoor kan zorgen dat het lichaam zelf stollingsfactor gaat aanmaken. Genetische informatie wordt door een virus (AAV) in de lever geplaatst. Hemofilie wordt veroorzaakt door een foutje in het DNA. De levercellen maken hierdoor geen of minder stollingsfactoren aan. Het virus dat wordt gebruikt, is onschadelijk. Lees hier meer over gentherapie en andere nieuwe behandelmogelijkheden.
Voor wie is valoctocogene roxaparvovec?
De werkzame stof bestaat uit een gen voor factor VIII. Het gen zit in een onschadelijk gemaakt virus (AAV5). Deze gentherapie is een behandeling voor volwassen patiënten met ernstige hemofilie A die geen antistoffen (remmers) hebben tegen factor VIII en niet tegen adeno-geassocieerd virus serotype 5 (AAV5).
Meer informatie? Lees dan hier verder of bekijk het persbericht van farmaceut BioMarin (Engels).