Profylactische behandeling met emicizumab (Hemlibra ®) komt per direct beschikbaar voor mensen met matig-ernstige hemofilie A (zonder remmers) met een ernstig fenotype voor bloedingen. Bij een matig-ernstige vorm heb je een factor VIII-gehalte tussen de 1% en 5%. Heb je veel last van bloedingen? Dan is er sprake van een ernstig fenotype.
Ook komt emicizumab beschikbaar voor de profylactische behandeling van verworven hemofilie A. Bij deze (niet aangeboren) vorm van hemofilie maakt je lichaam antistoffen tegen factor VIII. Het middel wordt voor deze groepen tijdelijk in het basispakket opgenomen tot in ieder geval 1 juli 2026, zo valt te lezen in de Staatscourant. Weten of emicizumab geschikt is voor de behandeling van jouw hemofilie? Overleg dan met je behandelaar.
Ernstige hemofilie
Het middel wordt al sinds 1 juli 2020 vergoed als profylaxe voor mensen met ernstige hemofilie A zonder én hemofilie A met remmers. Hier lees je meer. Emicizumab werd eerder al goedgekeurd door het Europese Medicijnagentschap (EMA), maar omdat het een relatief duur middel is, werd het in de sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst.
Sluis voor dure geneesmiddelen
Een geneesmiddel in de sluis komt pas voor vergoeding in het basispakket in aanmerking als er een positief advies van het Zorginstituut is. Het instituut beoordeelt of het middel goed werkt in vergelijking met huidige behandelopties en of de kosten opwegen tegen de voordelen voor de patiënt. Na een positief advies onderhandelen het ministerie en de fabrikant over de prijs. Als dit succesvol is kan een middel, zoals emicizumab, alsnog voor vergoeding in aanmerking komen.
Standpunt
De NVHP volgt de ontwikkelingen van de huidige en nieuwe medicatie nauwlettend. Als patiëntenvereniging zetten we ons in voor de beschikbaarheid van huidige en nieuwe geneesmiddelen voor mensen met een erfelijke stollingsstoornis. We zijn dan ook blij met de vergoeding van emicizumab voor deze doelgroepen. “Het is belangrijk dat er niet alleen wordt gekeken naar de ernst van hemofilie op basis van factor VIII waardes, maar juist ook naar de ernst van de hemofilie zoals ervaren door de patiënt qua aantal bloedingen (fenotype)”, aldus Stephan Meijer, bestuurslid Medische Zaken van de NVHP.