Ervaringen van Klaas Wildeboer
Sinds eind vorig jaar is er in Nederland gestart met een onderzoek naar gentherapie bij hemofilie B. Enkele jaren geleden is een vergelijkbaar onderzoek verricht in Groot-Brittanië, met hoopvolle resultaten na 5 jaar. Omdat we deze ontwikkeling op de voet willen volgen hebben we Klaas Wildeboer (73), hemofilie B-patiënt en voormalig voorzitter van de NVHP, gevraagd om zijn ervaringen met het deelnemen aan dit onderzoek met ons te delen.
Hoe keek je aan tegen gentherapie voordat je werd gevraagd?
Ik heb deze ontwikkeling altijd met veel belangstelling gevolgd. Ze zijn er al lang mee bezig, en ik weet nog goed dat op de Algemene Ledenvergadering van de NVHP van twee jaar geleden een middagprogramma gewijd was aan nieuwe behandelontwikkelingen. Professor Van Deventer gaf het perspectief dat er binnen een jaar of vijf wel iets in onderzoeksverband beschikbaar zou komen waar patiënten van konden profiteren. Ik heb hier vol verwachting naar uitgekeken. Mooi dat nu twee jaar later dit ook echt werkelijkheid is geworden.
Hoe ging het gesprek waarin je werd gevraagd om mee te doen? Wat was je eerste reactie?
In april 2015 kwam ik op consult bij mijn behandelend arts, prof. dr. Karina Meijer. Zij gaf toen aan dat ik eventueel wel in aanmerking zou kunnen komen voor een onderzoek naar gentherapie. Het was duidelijk dat er iets concreets aan zat te komen. Ik gaf aan daar eventueel wel belangstelling voor te hebben. In augustus kwam er dan ook een envelop vol informatie over het daadwerkelijke onderzoek door de bus. De informatie was zeer helder, afgewogen en volledig. In samenspraak met onder andere mijn vrouw en het behandelcentrum, heb ik besloten om deel te nemen aan dit onderzoek. Dat was in het begin nog wel spannend, want we kregen het bericht dat de start een week werd uitgesteld. Dit was in verband met het verhoogde leverwaarden die bij een andere patiënt waren vastgesteld. Dat was wel even slikken, maar gelukkig hoorden we ook dat die waarden snel weer onder controle te brengen waren met medicijnen.
Wat was voor jou de belangrijkste reden om deel te nemen aan het onderzoek?
Enerzijds was het eigen profijt wat ik van dit onderzoek mogelijk zou kunnen opleveren een hele belangrijke reden om mee te doen. Het zou kunnen betekenen dat ik geen profylaxe meer zou hoeven gebruiken. Ik merk de laatste jaren dat het prikken steeds lastiger wordt, omdat de vaten naarmate je ouder wordt makkelijker wegrollen. Gelukkig heb ik een dochter die me hierbij uitstekend kan helpen, zij heeft veel ervaringen met prikken in het huisartsenlab hier in de buurt. Anderzijds wil ik graag bijdragen aan deze nieuwe doorbraak in de hemofiliebehandeling van nu. Ik heb vroeger vaak getwijfeld of ik de leeftijd van 40 jaar zou mogen bereiken. Dat ik nu 73 ben in behoorlijke gezondheid, is iets waar ik enorm dankbaar voor ben en dat was niet mogelijk geweest zonder de inspanningen die anderen destijds voor mij hebben geleverd. Ik wil dat graag ook kunnen doen voor de toekomst.
Hoe ging de aanloopfase naar het onderzoek?
Voordat het onderzoek daadwerkelijk van start ging, werd iedereen uitgebreid gescreend. Gelukkig bleek ik over een dusdanig goede gezondheid te beschikken dat ik mee kon doen. Er werd ook op antistoffen gescreend tegen het virus wat er wordt gebruikt, en ik bleek op dat moment geen antistoffen te hebben. Ik werd goedgekeurd.
Hoe was de eerste opnamedag?
Dat was een bijzondere ervaring. Zo rond 12.00 uur tot 12.30 uur in de middag werd de gentherapie via het infuus toegediend. Die middag voelde ik me goed, maar in de avond ontwikkelde ik koorts en kreeg ik een torenhoge bloeddruk. Ik voelde me niet lekker, door mijn gehele lichaam had ik een onbehaaglijk gevoel. De volgende ochtend klaarde eigenlijk alles wel weer op, zonder daarvoor medicijnen te hebben gebruikt. Helaas bleek dit een afweerreactie van mijn lichaam te zijn tegen het virus.
Hoe gingen de weken die daarop volgden?
Het virus heeft wel iets gedaan, ondanks de afweer- reactie. Ik steeg in het begin naar zo’n 2.5% factor IX-activiteit. Daarna gingen we mijn profylaxe afbouwen en bleek ik helaas hierna maar rond de 1% activiteit te zitten. We hebben besloten om toch de profylaxe maar te herstarten, ondanks dat ik geen bloedingen kreeg. Dat wilden we voorkomen. De intensieve controle die hoort bij het onderzoek, blijft wel doorgaan. In het begin moet je elke week op controle komen, en dat wordt later elke twee weken tot elke 3 maanden. Een behoorlijke tijdsinvestering dus!
Hoe kijk je nu terug op je deelname?
Ik vind het wel jammer dat ik zo weinig resultaat heb van de therapie. Tot nog toe ben ik de enige deelnemer die een dergelijke reactie heeft vertoond. Mijn broer heeft bijvoorbeeld zonder profylaxe een factor IX-activiteit van 2% constant. Maar ondanks deze minder positieve ervaring, zou ik bij een dergelijk nieuw onderzoek zeker wel meedoen, bij leven en welzijn. Wat me enigszins stoorde, was de positieve berichtgeving vanuit het AMC. Deze schetste mijns inziens een té positieve blik op het onderzoek, ik vind dat je in dit soort gevallen alle kanten zou moeten belichten. Inclusief mijn verhaal, waar het dus niet aan bleek te slaan. Hiermee schep je een hoop verwachtingen voor patiënten die misschien niet altijd uit kunnen komen.
Is er iets wat je andere patiënten op basis van deze ervaring zou willen meegeven?
Wetenschappelijk onderzoek, en zeker deze revolutionaire ontwikkeling die gentherapie heet, kent veel voordelen. Over het algemeen zijn er tot nu toe goede resultaten mee geboekt,
en deelname kan leiden tot eigen profijt. Mocht iemand benaderd worden voor dergelijk onderzoek: stel vragen. Ik was onder de indruk van de heldere informatie en eerlijke antwoorden die het behandelcentrum mij gaf. Bespreek het ook goed met je omgeving, want het kost veel tijd om aan zo’n onderzoek mee te doen. Ook in het geval van tegenvallers kan het helpen om de klap
op te kunnen vangen, zo heeft mijn vrouw met haar nuchterheid mij hier zeker mee gesteund.
Gentherapie is een nieuwe ontwikkeling die ervoor kan zorgen dat het lichaam zelf stollingsfactor aan gaat maken, nadat genetische informatie door een virus (AAV) in de lever wordt geplaatst. Dit is een onschadelijk virus. Sommige patiënten uit het eerder genoemde Britse onderzoek maken na 5 jaar nog steeds rond de 5% factor IX aan. Dat onderzoek gebruikte het AAV-8-virus. Het Nederlandse onderzoek maakt gebruik van een virus uit dezelfde familie, AAV-5.