Het medicijn Etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) is in de pakketsluis voor dure geneesmiddelen geplaatst. De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft dit gedaan na een advies over het middel van Zorginstituut Nederland. Dat is de normale procedure voor dure geneesmiddelen. Als het middel uiteindelijk een positief advies krijgt over opname in het basispakket, is het de eerste gentherapie voor mensen met hemofilie B in Nederland.
In december vorig jaar gaf het Europees medicijnagentschap (EMA) een positief advies voor deze gentherapie. De Europese Commissie gaf twee maanden later een handelsvergunning af voor het op de markt brengen van het middel voor de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B bij volwassenen. Het gaat dan om patiënten die geen remmers hebben tegen Faktor IX.
Positieve resultaten
Het middel is nog niet beschikbaar zolang het in de sluis is geplaatst. De NVHP, en dan met name de werkgroep Zorg & Onderzoek, is actief betrokken bij de sluisprocedure. Daarnaast volgen zij de ontwikkelingen en onderzoeksresultaten op de voet. Onlangs verschenen de resultaten van een studie in de New England Journal of Medicine. Het UMC Utrecht schreef een Nederlandse samenvatting met de resultaten.
In de studie worden de resultaten van alle 54 patiënten die met het middel zijn behandeld beschreven. Zo’n 52 van de 54 deelnemers konden stoppen met hun profylactische behandeling. Ook mogelijke bijwerkingen werden onderzocht in dit artikel. Matig verhoogde leverwaardes bleken vaak (20%) voor te komen. Vervolgonderzoek moet uitwijzen hoelang het effect van gentherapie voor hemofilie B is. Een eerdere studie was hier positief over.
Bijwerkingen gentherapie
De onderzoeksresultaten van gentherapie voor hemofilie B zijn veelbelovend. ‘We denken dat dit middel een goede toevoeging is aan de bestaande behandelingen. Goede voorlichting vanuit de hemofiliebehandelcentra over de voor- en nadelen voor patiënten is echter wel belangrijk’, zegt Stephan Meijer, bestuurslid Medische Zaken.
De komende tijd richt de NVHP zich op goede, toegankelijke informatie over zowel gentherapie voor hemofilie A als B. Daarnaast zoeken we de samenwerking op en hebben we uitgebreid contact met de werkgroep Gentherapie van de behandelaren (NVHB).
Op 13 juni organiseert de NVHP een webinar over gentherapie. Op de hoogte blijven? Houd onze website in de gaten en schrijf je in voor de nieuwsbrief Faktueel, onderaan de website.
Wat is de “sluisprocedure”?
De sluisprocedure geldt voor geneesmiddelen of behandelingen, waarbij de behandelkosten per patiënt heel hoog kunnen oplopen. De volgende stap is nu dat fabrikant, een dossier indient bij het Zorginstituut. Zij beoordelen vervolgens of het middel kan worden opgenomen in het basispakket. De beoordelaars kijken daarbij naar vragen zoals hoe goed werkt het middel in vergelijking met de huidige behandelopties? Wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt? En is opname in het basispakket haalbaar? De NVHP en de NVHB hebben inbreng in dit proces. ‘We benadrukken vanuit de patiënten vooral dat men ook moet kijken naar wat de behandeling voor de patiënt in het dagelijks leven betekent’, zegt Stephan Meijer.
Het Zorginstituut adviseert vervolgens de minister. Bij een positief advies over opname in het basispakket wordt er aangegeven voor welke patiënt het middel wel geschikt is en voor welke niet en welke afspraken er zijn gemaakt met de behandelaren. Ook adviseert het Zorginstituut over een mogelijke prijsonderhandeling met de farmaceut. Pas na deze procedure neemt de minister een definitief besluit over vergoeding van het middel.
Wat is gentherapie?
Gentherapie is een nieuwe ontwikkeling die ervoor kan zorgen dat het lichaam zelf stollingsfactor gaat aanmaken. Genetische informatie wordt door een virus (AAV) in de lever geplaatst. Hemofilie wordt veroorzaakt door een foutje in het DNA. De levercellen maken hierdoor geen of minder stollingsfactoren aan. Het virus dat wordt gebruikt, is onschadelijk. Lees hier meer over gentherapie en andere nieuwe behandelmogelijkheden.
Voor wie is etranocogene dezaparvovec?
De werkzame stof bestaat uit een gen voor factor IX Het gen zit in een onschadelijk gemaakt virus (AAV). Deze gentherapie is een behandeling voor volwassen patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B die geen antistoffen (remmers) hebben tegen factor IX.