De NVHP heeft een standpunt opgesteld over gentherapie voor hemofilie. Dit standpunt is opgesteld door leden van de werkgroepen Bekostiging, Zorg & Onderzoek en wordt gedragen door het NVHP-bestuur. De laatste versie is opgesteld in januari 2024. Het is een levend document dat aangepast wordt als de omstandigheden daar aanleiding toe geven.
Dit standpunt was eerder te lezen in de Faktor ‘nieuwe behandelingen‘ .
Gentherapie: van belofte naar praktijk
Al sinds het in kaart brengen van het menselijk genoom in de jaren negentig van de vorige eeuw, bestaat de belofte van genezing van erfelijke ziekten, zoals hemofilie, door gentherapie. Voor hemofilie A en B zijn er nu producten goedgekeurd voor gentherapie bij volwassen patiënten1. De NVHP vindt dat patiënten waarvoor gentherapie geschikt is, de mogelijkheid moeten hebben om voor deze behandeling te kiezen. Het is belangrijk dat patiënten zelf nadenken over de voor- en nadelen en onzekerheden van gentherapie voordat ze beslissen over deze behandeling, die maar één keer kan worden gegeven.
Wat is een succesvolle gentherapiebehandeling?
Het doel van gentherapiebehandeling is om klachten te verminderen, maar de behandeling herstelt geen bestaande schade aan gewrichten. Een internationale groep van deskundigen vindt gentherapie succesvol als er vijf jaar of langer geen verdere behandeling nodig is om bloedingen te voorkomen, zelfs niet bij operatie of verwonding2. De huidige gentherapiebehandeling bereikt dit resultaat nog niet bij alle behandelde patiënten, maar kan zeker het leven met hemofilie enorm verbeteren.
Wat heeft de patiënt nodig bij de beslissing over gentherapie of niet?
Om te beslissen of een patiënt gentherapie wil ondergaan, is een zorgvuldig keuzeproces belangrijk. Dit bestaat uit het noemen van doelen voor de behandeling en ervoor zorgen dat de patiënt begrijpt wat hij wel en niet kan verwachten van gentherapie. Het is belangrijk dat de patiënt goede informatie krijgt, die gemakkelijk te begrijpen is. Het behandelteam moet de patiënt gedurende dit keuzeproces ondersteunen, en ook de familie en naasten van de patiënt erbij betrekken. Ook psychologische ondersteuning is nodig, bij het maken van de keuze, de behandeling en in de periode daarna. De gentherapie gids van de Europese organisatie (EHC) geeft uitleg hierbij3.
Vervolgstudie in het HemoNED patiëntenregister
Omdat het nu nog niet duidelijk is hoelang gentherapie blijft werken en welke risico’s er zijn op de lange termijn, heeft de fabrikant de opdracht van de toezichthouder om een vervolgstudie uit te voeren die vijftien jaar duurt. Het landelijk HemoNED patiëntenregister volgt patiënten na gentherapie, om te onderzoeken of er lange termijn bijwerkingen zijn, zoals het optreden van kanker4.
Waarde van de behandeling
Bij een kostbare eenmalige behandeling zoals gentherapie en ook voor de levenslange profylactische behandeling, is het belangrijk om te laten zien wat de behandeling betekent voor de kwaliteit van leven voor patiënt, naasten en de maatschappij. HemoNED heeft een samenwerking met de wereldorganisatie (WFH). De WFH coördineert de wereldwijde vervolgstudie vanuit het WFH Gene Therapy Registry en werkt samen met partijen die hier interesse in hebben 5 6. De NVHP steunt de WFH en raadt patiënten aan om deel te nemen aan HemoNED.
De NVHP werkt hard om ervoor te zorgen dat de gentherapiebehandeling vergoed wordt uit het basispakket, zodat patiënten toegang krijgen tot deze behandeling. Hierbij werken we samen met de artsen en verpleegkundigen voor hemofilie, het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS), Zorginstituut Nederland, zorgverzekeraars, ziekenhuizen en farmaceuten.
Meer informatie:
- Informatie over gentherapie
- Patiëntrelevante gezondheidsresultaten voor hemofiliezorg: ontwikkeling van een internationale standaard uitkomstenset
- Gene Therapy: a practical guidebook EHC
- HemoNED
- Kerngegevensset over de veiligheid, werkzaamheid en duurzaamheid van gentherapie voor hemofilie voor een wereldwijd register: mededeling van de SSC van de ISTH (International Society on thrombosis and haemostasis)
- Het WFH-register verzamelt gegevens over veiligheid en effectiviteit, kwaliteit van leven en ziektelast om zo de waarde van de behandelingen te bepalen.