Nieuws

Positief advies voor eerste gentherapie voor ernstige hemofilie B

22-12-2022 | Nieuws

Het Europees medicijnagentschap (EMA) heeft een positief advies gegeven voor etranocogene dezaparvovec (Hemgenix®) van farmaceut CSL Behring. Het is daarmee de eerste gentherapie voor hemofilie B die wordt goedgekeurd door het medicijnagentschap. De volgende stap in het proces ligt bij de Europese Commissie. Zij nemen een definitief besluit over een handelsvergunning voor het medicijn in de hele Europese Unie.

Het medicijnagentschap heeft een voorwaardelijke vergunning afgegeven voor het op de markt brengen van het middel voor de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B bij volwassenen. Het gaat dan om patienten die geen remmers hebben tegen Faktor IX.

Als het middel wordt goedgekeurd, is het de eerste gentherapie die beschikbaar komt voor patiënten met hemofilie B in de Europese Unie. Eerder gaf de Europese Commissie een handelsvergunning af voor valoctocogene raxaparvovec (Roctavian®) voor de behandeling van volwassenen met hemofilie A.

microscope rood 24x24px nvhpWat zijn de resultaten?

De aanbeveling van het medicijnagentschap is gebaseerd op twee onderzoeken bij volwassen, mannelijke patiënten met matig ernstige of ernstige hemofilie B. In deze studies wordt aangetoond dat de behandeling de hoeveelheid bloedingen bij patiënten aanzienlijk lager is in vergelijking met de profylactische behandelingen die op dit moment worden toegepast. Het is nog niet bekend hoe lang de voordelen van de eenmalige behandeling aanhouden, maar onderzoekers zagen in de studies een positief effect na twee tot drie jaar na de toediening. 

Patiënten die met deze gentherapie worden behandeld, zullen gedurende 15 jaar worden gevolgd om de werkzaamheid en veiligheid op de lange termijn te controleren.

balance rood 24x24px nvhpWat zijn de bijwerkingen?

De meerderheid van de gemelde bijwerkingen wordt als mild beschouwd. Leverbeschadiging is gemeld: een vaak voorkomende bijwerking als gevolg van een immuunreactie die wordt veroorzaakt door deze op op virus (AAV) gebaseerde gentherapie. Dit kan met succes worden behandeld met corticosteroïden. Patiënten moeten ook worden gecontroleerd op infusiegerelateerde reacties. Andere vaak voorkomende bijwerkingen zijn hoofdpijn en griepachtige symptomen.

mapsigns rood 24x24px nvhpWat zijn de vervolgstappen? 

Wanneer de EU een handelsvergunning verleend, worden er beslissingen gemaakt per land over de prijs en vergoeding van het middel. In Nederland betekent dit dat het Zorginstituut Nederland nog een beoordeling doet over de kosteneffectiviteit en vervolgens de minister adviseert of het middel in het basispakket van de verzekering moet worden opgenomen. Dat een middel een vergunning krijgt op de markt, betekent niet automatisch dat het ook beschikbaar is in alle landen van de Europese Unie. 

syringe rood 24x24px nvhpWat is gentherapie?

Gentherapie is een nieuwe ontwikkeling die ervoor kan zorgen dat het lichaam zelf stollingsfactor gaat aanmaken. Genetische informatie wordt door een virus (AAV) in de lever geplaatst. Hemofilie wordt veroorzaakt door een foutje in het DNA. De levercellen maken hierdoor geen of minder stollingsfactoren aan. Het virus dat wordt gebruikt, is onschadelijk. Lees hier meer over gentherapie en andere nieuwe behandelmogelijkheden.

tint rood 24x24px nvhpVoor wie is etranocogene dezaparvovec?

De werkzame stof bestaat uit een gen voor factor VIII. Het gen zit in een onschadelijk gemaakt virus (AAV). Deze gentherapie is een behandeling voor volwassen patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B die geen antistoffen (remmers) hebben tegen factor IX.