Wetenschappelijk onderzoek

Alhoewel hemofilie tegenwoordig goed is te behandelen, is er nog geen definitieve genezing mogelijk. Een groot gedeelte van het lopende wetenschappelijke onderzoek is gericht op verbetering van de veiligheid van de behandeling (dit geldt zowel voor de uit bloedplasma bereide stollingseiwitten als voor de langs recombinant DNA techniek vervaardigde stollingsproducten) en een geheel of gedeeltelijk herstel van de erfelijke afwijking (gentherapie).