Dossier gentherapie
Wil je meer weten over voor- en nadelen van deze technologie? Over de behandelmogelijkheden en over het verloop van het proces richting marktintroductie? Het online dossier gentherapie van de Stichting Biowetenschappen en Maatschappij (BWN) geeft hier meer antwoord op. Je vindt er zes uitgebreide artikelen en twee factsheets. Dit dossier is ontstaan in samenwerking met de VSOP en de Patiëntenfederatie.
Nieuwe behandelmogelijkheden
Naast gentherapie hebben er de afgelopen jaren heel wat ontwikkelingen plaats gevonden. Voor patiënten met ernstige hemofilie A is het langerwerkende stollingsproduct emicuzimab (Hemlibra®) op de markt gekomen. In de Faktor van herfst 2020 (pagina 42) kan je het ervaringsverhaal van John Tjong Tjin Joe lezen.
In onderstaande video kan je de uitleg van internist Michiel Coppens (Amsterdam UMC) over de werking van dit middel volgen.
Stichting hemoNED bekijkt momenteel samen met het Zorginstituut Nederland wat de waarde is van het middel in de praktijk. De casestudie is onderdeel van het project Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen. Hier kan je meer informatie vinden.
Ook voor andere stollingsziekten staan de ontwikkelingen niet stil. Zo krijgen onderzoekers van het LUMC een subsidie om een nieuwe behandelstrategie voor de ziekte van Von Willebrand te onderzoeken. In de komende Faktor lees je er meer over.
Onderzoek
Hoe werkt medisch onderzoek?
Met de ontwikkeling van nieuwe stollingsproducten gaat ook een heleboel onderzoek gepaard. In eerste instantie in het laboratorium, daarna bij proefdieren, maar vervolgens komt de spreekwoordelijke ‘proef op de som’ bij het uittesten op patiënten in zogenaamde ‘clinical trials’. Nu er veel nieuwe medicijnen in ontwikkeling zijn, is er een kans dat patiënten benaderd worden om mee te doen met zo’n trial. Traditioneel worden clinical trials opgedeeld in 3 of 4 fases. Dit zijn de stappen die één voor één de belangrijkste testen vormen die een nieuw medicijn moet doorstaan om toegelaten te worden. Meer over het proces lees je hier.
Wetenschappelijk onderzoek
De NVHP is betrokken bij verschillende onderzoeken op het gebied van stollingszorg. Tijdens de ALV van afgelopen jaar werd onder meer het patiëntverslag van 50 jaar Hemofilie in Nederland (HiN-6) gepresenteerd. Kijk hieronder terug.
Publicatieoverzicht
Hieronder een overzicht van de onderzoeken waar de NVHP de afgelopen jaren betrokken bij is geweest vanuit de werkgroep Zorg & Onderzoek. Ook de werkgroep Vrouwen en de werkgroep Von Willebrand is betrokken bij verschillende onderzoeken.
2014
Towards Successful Implementation of Pharmacokinetic-Guided Prophylactic Dosing of Clotting Factor Concentrate in Hemophilia; The Do’s and Don’ts after Discrete Choice Experiment Analysis. Lock, J., de Bekker-Grob, E.W., Urhan, G., Middeldorp, S., Peters, M., Meijer, K., Tamminga, R.Y.J., Laros-van Gorkum, B., Brons, P., Van der Meer, F.J.M., Driessens, M.H.E., Collins, P.W., Fijnvandraat, K., Leebeek, F.W.G., Cnossen, M.H., 2014a. Blood 124, 5038–5038. https://doi.org/10.1182/blood.V124.21.5038.5038
Targeting Clotting Factor VIII Plasma Values in the Perioperative Setting in Hemophilia a: “Tackling a Moving Target” (“OPTI-CLOT” Studies). Lock, J., Hazendonk, H.C.A.M., Mathôt, R.A.A., Meijer, K., Peters, M., Brons, P., Van der Meer, F.J.M., Bouzariouh, H., Driessens, M.H.E., Fijnvandraat, K., Leebeek, F.W.G., Cnossen, M.H., 2014b. Blood 124, 5031–5031. https://doi.org/10.1182/blood.V124.21.5031.5031
2015
Bleeding spectrum in children with moderate or severe von Willebrand disease: Relevance of pediatric-specific bleeding: Bleeding Phenotype of Pediatric VWD Patients. Sanders, Y.V., Fijnvandraat, K., Boender, J., Mauser-Bunschoten, E.P., van der Bom, J.G., de Meris, J., Smiers, F.J., Granzen, B., Brons, P., Tamminga, R.Y.J., Cnossen, M.H., Leebeek, F.W.G., the WiN Study Group, 2015a. Am. J. Hematol. 90, 1142–1148. https://doi.org/10.1002/ajh.24195
von Willebrand factor propeptide and the phenotypic classification of von Willebrand disease. Sanders, Y.V., Groeneveld, D., Meijer, K., Fijnvandraat, K., Cnossen, M.H., van der Bom, J.G., Coppens, M., de Meris, J., Laros-van Gorkom, B.A.P., Mauser-Bunschoten, E.P., Leebeek, F.W.G., Eikenboom, J., the WiN study group, 2015b. Blood 125, 3006–3013. https://doi.org/10.1182/blood-2014-09-603241
2016
No Association Between Normalization of VWF Levels and Bleeding Phenotype in Patients with Type 1 VWD - from the Win Study. Boender, J., Eikenboom, J., Fijnvandraat, K., van Heerde, W., Meijer, K., Mauser-Bunschoten, E., Cnossen, M., de Meris, J., Laros-van Gorkom, B., van der Bom, A., Leebeek, F.W.G., 2016. Blood 128, 2577–2577. https://doi.org/10.1182/blood.V128.22.2577.2577
Perioperative treatment of hemophilia A patients: blood group O patients are at risk of bleeding complications. Hazendonk, H.C.A.M., Lock, J., Mathôt, R.A.A., Meijer, K., Peters, M., Laros-van Gorkom, B.A.P., van der Meer, F.J.M., Driessens, M.H.E., Leebeek, F.W.G., Fijnvandraat, K., Cnossen, M.H., 2016. J Thromb Haemost 14, 468–478. https://doi.org/10.1111/jth.13242
A population pharmacokinetic model for perioperative dosing of factor VIII in hemophilia A patients. Hazendonk, H., Fijnvandraat, K., Lock, J., Driessens, M., van der Meer, F., Meijer, K., Kruip, M., Gorkom, B.L. -v., Peters, M., de Wildt, S., Leebeek, F., Cnossen, M., Mathot, R., for the “OPTI-CLOT” study group, 2016. Haematologica 101, 1159–1169. https://doi.org/10.3324/haematol.2015.136275
Facilitating the implementation of pharmacokinetic-guided dosing of prophylaxis in haemophilia care by discrete choice experiment. Lock, J., de Bekker-Grob, E.W., Urhan, G., Peters, M., Meijer, K., Brons, P., van der Meer, F.J.M., Driessens, M.H.E., Collins, P.W., Fijnvandraat, K., Leebeek, F.W.G., Cnossen, M.H., the ‘OPTI-CLOT’ study group, 2016. Haemophilia 22, e1–e10. https://doi.org/10.1111/hae.12851
2017
Plasma levels of plasminogen activator inhibitor-1 and bleeding phenotype in patients with von Willebrand disease. Abdul, S., Boender, J., Malfliet, J.J.M.C., Eikenboom, J., Fijn van Draat, K., Mauser-Bunschoten, E.P., Meijer, K., de Meris, J., Laros-van Gorkom, B.A.P., van der Bom, J.G., Leebeek, F.W.G., Rijken, D.C., Uitte de Willige, S., WIN study group, 2017. Haemophilia 23, 437–443. https://doi.org/10.1111/hae.13206
RBIN: zeldzame bloedingsstoornissen in Nederland. Saes, J., Schols, S.E.M., Smit, Y., Peters, M., Meijer, K., van den Meer, F., Cnossen, M., Schutgens, R., Nieuwenhuizen, L., Kruis, I., van Heerde, W., Nijziel, M., 2017. Ned Tijdschr Hematol 14, 251–5.
Long-term impact of joint bleeds in von Willebrand disease: a nested case-control study. van Galen, K.P.M., de Kleijn, P., Foppen, W., Eikenboom, J., Meijer, K., Schutgens, R.E.G., Fischer, K., Cnossen, M.H., de Meris, J., Fijnvandraat, K., van der Bom, J.G., Laros-van Gorkom, B.A.P., Leebeek, F.W.G., Mauser-Bunschoten, E.P., 2017. Haematologica 102, 1486–1493. https://doi.org/10.3324/haematol.2017.168617
Comorbidities associated with higher von Willebrand factor (VWF) levels may explain the age-related increase of VWF in von Willebrand disease. Atiq, F., Meijer, K., Eikenboom, J., Fijnvandraat, K., Mauser-Bunschoten, E.P., van Galen, K.P.M., Nijziel, M.R., Ypma, P.F., de Meris, J., Laros-van Gorkom, B.A.P., van der Bom, J.G., de Maat, M.P., Cnossen, M.H., Leebeek, F.W.G., the WiN study group, 2018. Br J Haematol 182, 93–105. https://doi.org/10.1111/bjh.15277
Clinically relevant differences between assays for von Willebrand factor activity. Boender, J., Eikenboom, J., van der Bom, J.G., Meijer, K., de Meris, J., Fijnvandraat, K., Cnossen, M.H., Laros-van Gorkom, B.A.P., van Heerde, W.L., Mauser-Bunschoten, E.P., de Maat, M.P.M., Leebeek, F.W.G., the WiN Study Group, 2018. J Thromb Haemost 16, 2413–2424. https://doi.org/10.1111/jth.14319
2018
Women prefer proactive support from providers for treatment of heavy menstrual bleeding: A qualitative study in adult women with moderate or severe Von Willebrand disease. Eising, H.P., Sanders, Y.V., de Meris, J., Leebeek, F.W.G., Meijer, K., 2018. Haemophilia 24, 950–956. https://doi.org/10.1111/hae.13552
Perioperative replacement therapy in haemophilia B: An appeal to “B” more precise. Hazendonk, H.C.A.M., Preijers, T., Liesner, R., Chowdary, P., Hart, D., Keeling, D., Driessens, M.H.E., Laros-van Gorkom, B.A.P., van der Meer, F.J.M., Meijer, K., Fijnvandraat, K., Leebeek, F.W.G., Mathôt, R.A.A., Collins, P.W., Cnossen, M.H., the “OPTI-CLOT” study group, 2018. Haemophilia 24, 611–618. https://doi.org/10.1111/hae.13469
Population pharmacokinetics of factor IX in hemophilia B patients undergoing surgery. Preijers, T., Hazendonk, H.C.A.M., Liesner, R., Chowdary, P., Driessens, M.H.E., Hart, D., Keeling, D., Laros-van Gorkom, B.A.P., van der Meer, F.J.M., Meijer, K., Fijnvandraat, K., Leebeek, F.W.G., Collins, P.W., Cnossen, M.H., Mathôt, R.A.A., for the OPTI-CLOT study group, 2018. J Thromb Haemost 16, 2196–2207. https://doi.org/10.1111/jth.14292
2019
BMI is an important determinant of VWF and FVIII levels and bleeding phenotype in patients with von Willebrand disease. Atiq, F., Fijnvandraat, K., Galen, K.P.M., Laros‐Van Gorkom, B.A.P., Meijer, K., Meris, J., Coppens, M., Mauser‐Bunschoten, E.P., Cnossen, M.H., Bom, J.G., Eikenboom, J., Leebeek, F.W.G., for the WiN study group, 2019a. Am J Hematol 94. https://doi.org/10.1002/ajh.25499
Sports participation and physical activity in patients with von Willebrand disease. Atiq, F., Mauser-Bunschoten, E.P., Eikenboom, J., van Galen, K.P.M., Meijer, K., de Meris, J., Cnossen, M.H., Beckers, E.A.M., Laros-van Gorkom, B.A.P., Nieuwenhuizen, L., van der Bom, J.G., Fijnvandraat, K., Leebeek, F.W.G., the WiN study group, 2019b. Haemophilia 25, 101–108. https://doi.org/10.1111/hae.13629
Desmopressin treatment combined with clotting factor VIII concentrates in patients with non-severe haemophilia A: protocol for a multicentre single-armed trial, the DAVID study. Schütte, L.M., Cnossen, M.H., van Hest, R.M., Driessens, M.H.E., Fijnvandraat, K., Polinder, S., Beckers, E.A.M., Coppens, M., Eikenboom, J., Laros-van Gorkom, B.A.P., Meijer, K., Nieuwenhuizen, L., Mauser-Bunschoten, E.P., Leebeek, F.W.G., Mathôt, R.A.A., Kruip, M.J.H.A., 2019. BMJ Open 9, e022719. https://doi.org/10.1136/bmjopen-2018-022719
The prevalence and burden of hand and wrist bleeds in von Willebrand disease. van Deukeren, D., Mauser-Bunschoten, E.P., Schutgens, R.E.G., Eikenboom, J., Meijer, K., Fijnvandraat, K., Laros-van Gorkom, B.A.P., Cnossen, M., de Meris, J., van der Bom, J.G., Leebeek, F.W.G., van Galen, K.P.M., 2019. Haemophilia 25, e35–e38. https://doi.org/10.1111/hae.13632
2020
Semiautomatic VWF Multimer Densitometric Analysis: Validation of the Clinical Accuracy and Clinical Implications in Von Willebrand Disease. Atiq, F., Boender, J., Cnossen, M.H., van der Bom, J.G., Fijnvandraat, K., de Meris, J., de Maat, M.P.M., Van Galen, K.P.M., Laros-Van Gorkom, B.A.P., Meijer, K., Eikenboom, J.C.J., Leebeek, F.W.G., 2020. Blood 136, 15–16. https://doi.org/10.1182/blood-2020-142287
ADAMTS‐13 and bleeding phenotype in von Willebrand disease. Boender, J., Nederlof, A., Meijer, K., Mauser‐Bunschoten, E.P., Cnossen, M.H., Fijnvandraat, K., Bom, J.G., Meris, J., Laros‐van Gorkom, B.A.P., Galen, K.P.M., Eikenboom, J., Maat, M.P.M., Leebeek, F.W.G., for the WiN Study Group, Coppens, M., Nieuwenhuizen, L., Tamminga, R.Y.J., Ypma, P.F., Smiers, F.J.W., Beckers, E., Brons, P., Atiq, F., 2020. Res Pract Thromb Haemost 4, 1331–1339. https://doi.org/10.1002/rth2.12442
A feasibility study on two tailored interventions to improve adherence in adults with haemophilia. Hoefnagels, J.W., Fischer, K., Bos, R.A.T., Driessens, M.H.E., Meijer, S.L.A., Schutgens, R.E.G., Schrijvers, L.H., 2020. Pilot Feasibility Stud 6, 189. https://doi.org/10.1186/s40814-020-00723-w
Maternal and neonatal bleeding complications in relation to peripartum management in women with Von Willebrand disease: A systematic review. Punt, M.C., Waning, M.L., Mauser-Bunschoten, E.P., Kruip, M.J.H.A., Eikenboom, J., Nieuwenhuizen, L., Makelburg, A.B.U., Driessens, M.H.E., Duvekot, J.J., Peters, M., Middeldorp, J.M., Bloemenkamp, K.W.M., Schutgens, R.E.G., Lely, A.T., Van Galen, K.P.M., 2020. Blood Reviews 39, 100633. https://doi.org/10.1016/j.blre.2019.100633
The experiences and attitudes of hemophilia carriers around pregnancy: A qualitative systematic review. Punt, Marieke C., Aalders, T.H., Bloemenkamp, K.W.M., Driessens, M.H.E., Fischer, K., Schrijvers, M.H., Galen, K.P.M., 2020. J Thromb Haemost 18, 1626–1636. https://doi.org/10.1111/jth.14825
Bleeding severity in patients with rare bleeding disorders: real-life data from the RBiN study. Saes, J.L., Verhagen, M.J.A., Meijer, K., Cnossen, M.H., Schutgens, R.E.G., Peters, M., Nieuwenhuizen, L., van der Meer, F.J.M., Kruis, I.C., van Heerde, W.L., Schols, S.E.M., for the RBiN Study Group, 2020. Blood Advances 4, 5025–5034. https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2020002740
Patient Perspectives on Novel Treatments in Haemophilia: A Qualitative Study. van Balen, E.C., Wesselo, M.L., Baker, B.L., Westerman, M.J., Coppens, M., Smit, C., Driessens, M.H.E., Leebeek, F.W.G., van der Bom, J.G., Gouw, S.C., 2020. Patient 13, 201–210. https://doi.org/10.1007/s40271-019-00395-6
2021
Major differences in clinical presentation, diagnosis and management of men and women with autosomal inherited bleeding disorders. Atiq, F., Saes, J.L., Punt, M.C., van Galen, K.P.M., Schutgens, R.E.G., Meijer, K., Cnossen, M.H., Laros-Van Gorkom, B.A.P., Peters, M., Nieuwenhuizen, L., Kruip, M.J.H.A., de Meris, J., van der Bom, J.G., van der Meer, F.J.M., Fijnvandraat, K., Kruis, I.C., van Heerde, W.L., Eikenboom, H.C.J., Leebeek, F.W.G., Schols, S.E.M., 2021. EClinicalMedicine 32, 100726. https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2021.100726
Validation of PROMIS Profile‐29 in adults with hemophilia in the Netherlands. Balen, E.C., Haverman, L., Hassan, S., Taal, E.M., Smit, C., Driessens, M.H., Beckers, E.A.M., Coppens, M., Eikenboom, J., Hooimeijer, H.L., Leebeek, F.W.G., Vulpen, L.F.D., Schols, S.E.M., Terwee, C.B., Rosendaal, F.R., Bom, J.G., Gouw, S.C., 2021. J. Thromb. Haemost. 19, 2687–2701. https://doi.org/10.1111/jth.15454
Von Willebrand Factor Multimer Densitometric Analysis: Validation of the Clinical Accuracy and Clinical Implications in Von Willebrand Disease. Boender, J., Atiq, F., Cnossen, M.H., van der Bom, J.G., Fijnvandraat, K., de Meris, J., de Maat, M.P.M., van Galen, K.P.M., Laros-van Gorkom, B.A.P., Meijer, K., Eikenboom, J., Leebeek, F.W.G., 2021. HemaSphere 5, e542. https://doi.org/10.1097/HS9.0000000000000542
Health and treatment outcomes of patients with hemophilia in the Netherlands, 1972–2019. Hassan, S., Balen, E.C., Smit, C., Mauser‐Bunschoten, E.P., Vulpen, L.F.D., Eikenboom, J., Beckers, E.A.M., Hooimeijer, L., Ypma, P.F., Nieuwenhuizen, L., Coppens, M., Schols, S.E.M., Leebeek, F.W.G., Driessens, M.H., Rosendaal, F.R., Bom, J.G., Gouw, S.C., 2021a. J. Thromb. Haemost. 19, 2394–2406. https://doi.org/10.1111/jth.15424
Mortality, life expectancy, and causes of death of persons with hemophilia in the Netherlands 2001–2018. Hassan, S., Monahan, R.C., Mauser‐Bunschoten, E.P., Vulpen, L.F.D., Eikenboom, J., Beckers, E.A.M., Hooimeijer, L., Ypma, P.F., Nieuwenhuizen, L., Coppens, M., Schols, S.E.M., Leebeek, F.W.G., Smit, C., Driessens, M.H., Cessie, S., Balen, E.C., Rosendaal, F.R., Bom, J.G., Gouw, S.C., 2021b. J. Thromb. Haemost. 19, 645–653. https://doi.org/10.1111/jth.15182
A tailored intervention for illness acceptance improves adherence and quality of life in adults with haemophilia using prophylaxis. Hoefnagels, J.W., Fischer, K., Bos, R.A.T., Driessens, M.H.E., Schrijvers, L.H., 2021. Haemophilia 27. https://doi.org/10.1111/hae.14320
Social participation is reduced in type 3 Von Willebrand disease patients and in patients with a severe bleeding phenotype. Kempers, E.K., Kwawegen, C.B., Meris, J., Schols, S.E.M., Galen, K.P.M., Meijer, K., Cnossen, M.H., Bom, J.G., Fijnvandraat, K., Eikenboom, J., Atiq, F., Leebeek, F.W.G., for the WiN study group, 2021. Haemophilia hae.14475. https://doi.org/10.1111/hae.14475
Validation of a perioperative population factor VIII pharmacokinetic model with a large cohort of pediatric hemophilia a patients. Preijers, T., Liesner, R., Hazendonk, H.C.A.M., Chowdary, P., Driessens, M.H.E., Hart, D.P., Laros‐van Gorkom, B.A.P., Meer, F.J.M., Meijer, K., Fijnvandraat, K., Leebeek, F.W.G., Mathôt, R.A.A., Cnossen, M.H., for the “OPTI‐CLOT” study group, 2021. Br J Clin Pharmacol 87, 4408–4420. https://doi.org/10.1111/bcp.14864
Maternal and neonatal bleeding complications in relation to peripartum management in hemophilia carriers: A systematic review. Punt, M.C., Waning, M.L., Mauser-Bunschoten, E.P., Kruip, M.J.H.A., Eikenboom, J., Nieuwenhuizen, L., Makelburg, A.B.U., Driessens, M.H.E., Duvekot, J.J., Peters, M., Middeldorp, J.M., Bloemenkamp, K.W.M., Schutgens, R.E.G., Lely, A.T., van Galen, K.P.M., 2021. Blood Reviews 49, 100826. https://doi.org/10.1016/j.blre.2021.100826
A qualitative study on the experiences of haemophilia carriers before, during and after pregnancy. Punt, Marieke C., Teela, L., Fischer, K., Bloemenkamp, K.W.M., Lely, A.T., Driessens, M.H.E., Pekel, L., Haverman, L., Galen, K.P.M., 2021. Haemophilia 27. https://doi.org/10.1111/hae.14396
Similar sports participation as the general population in Dutch persons with haemophilia; results from a nationwide study. Versloot, O., Balen, E.C., Hassan, S., Schols, S.E.M., Leebeek, F.W.G., Eikenboom, J., Coppens, M., Vulpen, L.F.D., Smit, C., Driessens, M.H.E., Net, J., Gouw, S.C., Fischer, K., the Haemophilia in the Netherlands 6 steering committee, 2021. Haemophilia 27, 876–885. https://doi.org/10.1111/hae.14366
HemoNED
Het Nederlands Hemofilie Register (HemoNED) is het landelijk patiëntenregister voor stollingsafwijkingen en is ontstaan vanuit de wens van de NVHP. Het HemoNED Register geeft onder meer een beeld van het aantal mensen met verschillende stollingsstoornissen, het aantal bloedingen en de behandeling. De belangrijkste cijfers worden jaarlijks door HemoNED gepubliceerd in een jaarrapportage. De informatie die wordt verzameld is erg belangrijk om de behandelingen te kunnen monitoren en de kwaliteit van de zorg te verbeteren. De Stichting stelt de gegevens ook beschikbaar voor rapportages, wetenschappelijk onderzoek en veiligheidsstudies van medicatie.
Meer weten? Kijk hieronder de webinar HemoNED register & VastePrik gegevens terug.
De VastePrik app
Met de VastePrik app van HemoNED kunnen patiënten gemakkelijk hun behandeling bijhouden. Dit digitale logboek geeft een overzichtelijke weergave van infusies en bloedingen. De hemofiliebehandelaar heeft ook toegang tot het overzicht. Ook is het mogelijk om een pushbericht te krijgen om je te herinneren aan je medicatie en om je medicatie voorraad bij te houden. De app is het afgelopen jaar vernieuwd. Hieronder vind je meer informatie en uitleg over de app.
SYMPHONY
Het onderzoeksproject SYMPHONY wil meerdere vraagstukken rondom bloedstollingsstoornissen oplossen. Het consortium is in 2020 van start gegaan. In het onderzoek worden stoornissen zoals hemofilie A en B, Von Willebrand, bloedplaatjesstoornissen, zeldzame stollingsfactor deficiënties en bloedingsneiging zonder aangetoonde oorzaak meegenomen. Het onderzoeksconsortium ontving een grote subsidie van maar liefst 4.1 miljoen euro van de NWO-Nationale Wetenschapsagenda (NWA).
De belangrijkste, leidende vraag van SYMPHONY is of we de variatie in bloedingsneiging tussen personen kunnen verklaren. Dit is naar onze mening de basis waarop we op een goede manier kunnen bepalen wat de beste behandeling is voor elke individu, in iedere levensfase. Momenteel komen veel nieuwe behandelingen en behandelwijzen op ons af.
Een groot dilemma voor behandelaren en patiënten is de vraag, wie we op welke manier en met welke behandeling willen behandelen en waarom. Zijn deze nieuwe behandelingen effectief en veilig? Zijn de kosten hiervoor gerechtvaardigd? Met deze vragen bouwen we voort op het internationaal erkende klinische multicenter onderzoek dat al langer binnen Nederland wordt verricht, zoals de HiN, WiN, TiN, RBiN, OPTI-CLOT & To WiN en DAVID in Nederland. Maar we bouwen ook voort op internationale studies zoals INSIGHT&RISE en Dynamo.
Door het opzetten van dit grote SYMPHONY consortium kunnen we klinische initiatieven bundelen die nu plaatsvinden rondom de verschillende bloedstollingsstoornissen. Daarnaast betrekken we ook onderzoek op diagnostisch en fundamenteel onderzoeksvlak dat verricht wordt in gerenommeerde laboratoria en onderzoeksinstituten in Nederland.
Gentherapie 
